jueves, junio 13

5 conclusiones del evento POLITICO Next Generation of Health Care Therapies

Aquí están las mejores comidas para llevar:

El acceso sigue siendo un problema

Las terapias génicas pueden costar millones por dosis, y las aseguradoras y los programas de salud gubernamentales han tardado en cubrirlas, dijo Erica Cischke, vicepresidenta de asuntos gubernamentales de Alliance for Regenerative Medicine, un grupo industrial para sus fabricantes.

«Tenemos que asegurarnos de que las personas realmente puedan acceder a las terapias una vez que sean aprobadas», dijo Cischke, y señaló que los pacientes a menudo tienen que cruzar fronteras estatales para recibir tratamiento.

También pueden pasar muchos años antes de que los pacientes sean diagnosticados con enfermedades raras que las terapias génicas pueden curar, lo que retrasa el tratamiento, dijo Annie Kennedy, jefa de políticas, defensa y compromiso de EveryLife Foundation for Rare Diseases, un grupo de defensa de pacientes.

La FDA está trabajando para que las terapias génicas sean comercializables

La FDA está trabajando para hacer que los tratamientos sean comercialmente más viables, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la agencia.

«Parte de eso es la producción de fuerza bruta», dijo Marks. «Tenemos que reorganizarnos y probablemente desarrollar más automatización en la producción».

Otra parte es aprovechar la redundancia. A menudo, las terapias génicas con vectores virales tienen la misma columna vertebral que se reutiliza, dijo Marks.

Marks también promocionó una disposición aprobada por el Congreso el paquete de financiación del gobierno de 2022 destinado a hacer que el desarrollo de fármacos sea más eficiente mediante la reducción de las cargas reglamentarias.

La comunicación regular con la FDA también puede ayudar a las empresas más pequeñas a acelerar el proceso regulatorio, dijo, señalando la Operación Warp Speed, que llevó las vacunas contra el covid al mercado en un tiempo récord.

Ojos en la equidad en salud

Los funcionarios y los defensores han enfatizado que las preocupaciones por la equidad en la salud deben estar a la vanguardia.

La mejor manera de llegar a las poblaciones desfavorecidas es tener una «empresa comercial activa» y permitir que Medicare y Medicaid cubran los tratamientos, dijo Marks.

Carla Rodríguez-Watson, directora de investigación de la Fundación Reagan-Udall, que el Congreso creó para asesorar a la FDA, dijo que los datos del mundo real de las visitas a las clínicas pueden ayudar a identificar qué grupos demográficos necesitan los medicamentos.

Joni Rutter, directora del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales de los Institutos Nacionales de Salud, dijo que su agencia se involucra con la comunidad para ver qué brechas de investigación deben llenarse y dar cuenta de las desigualdades desde el principio.

Zumbido alrededor de la inteligencia artificial

Los oradores se mostraron optimistas sobre el potencial de la IA para respaldar las terapias génicas, con algunas salvedades.

Marks llamó a la IA un potencial «cambio de juego» para ayudar a producir tratamientos complejos y dijo que la FDA la ha usado para detectar posibles problemas de seguridad.

La IA puede ayudar a garantizar que la producción sea eficiente y puede ayudar a analizar datos, dijo, pero no es una panacea.

“Algo de eso no será a través de la inteligencia artificial. Algunos serán a través de puntos finales bien elegidos que se pueden usar para una aprobación acelerada”, dijo Marks.

Rodríguez-Watson dijo que los desarrolladores de tecnología deben asegurarse de que los datos que sustentan la IA sean representativos de la población, o corren el riesgo de empeorar las disparidades.

Pago por rendimiento

El gobierno debe continuar promoviendo nuevas formas de pagar a los proveedores, enfatizando los resultados de los pacientes, no la cantidad de servicios brindados, dijo el relator.

Los defensores de la terapia génica dicen que deberían asegurarse de que las aseguradoras y los programas gubernamentales paguen por ellos.

“Ayudan a los estados a mitigar parte de la incertidumbre en torno a la cobertura de estas nuevas terapias”, dijo Cischke.

Con este fin, impulsó la aprobación de la ley del mvp por el presidente del subcomité de salud, energía y comercio de la Cámara Brett Guthrie (R-Ky.), que promovería acuerdos de compensación basados ​​en el valor en Medicaid.